「在宅酵素補充療法マニュアル」作成の道のり

難病患者の就学・就労と治療の両立

患者が生活していくには働かなくてはならない。しかし、病院施設の医療従事者の働き方改革も進み、土日のERTは受け入れが難しく、患者にとって治療の困難さを感じている。
難病患者が世間から取り残されることなく、治療を理由に望んだ就学・就労の道をあきらめることのないよう、在宅ERTは重要な治療の希望となっている。

在宅酵素補充療法マニュアル作成へ

制度として在宅ERTが可能となったが、問題は仕組みの整備だけでなく、実際に在宅ERTを行うための医療従事者向けの手引きが必要であった。
高額な薬剤を届けること、注射の行い方、ケアワーカーとの連携など各所に相談し、40名近いワーキンググループメンバーにて試行錯誤を繰り返し、2024年、ついに「在宅酵素補充療法マニュアル」が完成する。
（在宅酵素補充療法マニュアル：一般社団法人 日本先天代謝異常学会）

解決は、いつもコミュニケーションの中にあった

在宅ERTは、患者や家族の強い思いが一つになり、患者会や医師、社会を動かすこととなった患者中心医療において貴重な治療法である。
在宅ERT実現のための環境整備やマニュアル作成を通じて、行政や医療従事者などさまざまな人と対話を行ってさまざまな障壁を乗り越えてきた。
患者さんの苦しみと、それを解決したいという思いを伝え、協力することがいつだって重要であった。
今後も患者・家族、医療従事者、ソーシャルワーカーや看護師の方々と三位一体となって協力して制度を整え、ライソゾーム病患者の新たな未来を創っていこうと思う。

※この内容は2026年6月時点のものです。