ムコ多糖症TOPムコ多糖症とは?ムコ多糖症の治療法は?

ムコ多糖症Ⅰ型とは?

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ムコ多糖症の治療法は?

ムコ多糖症の治療法は、酵素補充療法<こうそほじゅうりょうほう>、造血幹細胞移植<ぞうけつかんさいぼういしょく>、患者さんに現れている各症状を抑える治療があります。

酵素補充療法<こうそほじゅうりょうほう>

図2 ムコ多糖症の酵素補充療法

図2 ムコ多糖症の酵素補充療法

酵素補充療法は、からだの中の不足している酵素を点滴で補う治療法です。
酵素を補充することで、体の中にたまったグリコサミノグリカン(ムコ多糖)を分解でき、病気の進行を抑えることが期待されます(ただし、神経症状や骨の変形などに対する治療効果は期待できません)(図2)
現在国内では、ムコ多糖症Ⅰ型、Ⅱ型、Ⅳ型、Ⅵ型の4つの病型に酵素補充療法を行うことができます。

造血幹細胞移植<ぞうけつかんさいぼういしょく>

造血幹細胞移植を行い、足りない酵素を体の中でつくることができるようにする治療が選択される場合もあります。低年齢で移植を行った場合、神経症状への効果も期待できます。

各症状を抑える治療

ムコ多糖症はさまざまな症状が現れるので、患者さんの症状に応じて、薬の内服や処置などの治療を行います。
中耳炎
中耳炎を治療するためにチューブを入れる場合もあります。
角膜のにごり
視力の低下が著しい場合には、角膜移植が行われることがあります。
心臓の病気
進行に応じて、薬で治療します。心臓の弁膜症<べんまくしょう>が悪化したときには弁を交換する手術を行うこともあります。
頭に水が溜まる (水頭症<すいとうしょう>)
頭の中にたまった水(髄液<ずいえき>)をお腹の中へと導くV-Pシャント術(脳室腹腔短絡術<のうしつふくくうたんらくじゅつ>)などが行われます。
気道がせまくなり息がしづらい
酸素補給や扁桃<へんとう>・アデノイドの切除、気管切開術<きかんせっかいじゅつ>などを行う場合があります。
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