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ムコ多糖症Ⅱ型とは?

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ムコ多糖症Ⅱ型の治療法は?

酵素補充療法<こうそほじゅうりょうほう>

図2 ムコ多糖症Ⅱ型の酵素補充療法

図2 ムコ多糖症Ⅱ型の酵素補充療法
ムコ多糖症Ⅱ型の主な治療法は、体の中の不足している酵素(イズロン酸-2-スルファターゼ)を点滴で補う治療法です。
酵素を補充することで、体の中にたまったグリコサミノグリカンが分解され、病気の進行を抑えることが期待されます(ただし、神経症状に対する治療効果は期待できません)(図2)

造血幹細胞移植<ぞうけつかんさいぼういしょく>

造血幹細胞移植を行い、足りない酵素を体の中で作ることができるようにする治療が選択される場合もあります。低年齢で移植を行った場合、神経症状への効果も期待できます。

各症状を抑える治療

酵素補充療法とは別に、以下のような症状を抑える治療も行います。
心機能障害<しんきのうしょうがい>
合併症の進行に応じて、薬で治療します。心臓弁膜症が悪化したときには弁を交換する手術を行うこともあります。

呼吸が困難
酸素補給や気管切開術<きかんせっかいじゅつ>などを行う場合があります。
中耳炎
中耳炎を治療するためにチューブを入れる場合もあります。
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