TOPライソゾーム病とは?具体的な疾患ゴーシェ病治療法は?

ライソゾーム病とは?

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ゴーシェ病

治療法は?

酵素補充療法で治療する

図5 酵素補充療法

図5 酵素補充療法
不足しているグルコセレブロシダーゼ酵素を補充する「酵素補充療法」です。

グルコセレブロシダーゼ酵素を点滴によって体の中に補充することで、臓器の細胞内に蓄積したグルコセレブロシドが分解され、症状の進行を抑えることができます(図5)

基質合成抑制療法で治療する

図6 基質合成抑制療法

図6 基質合成抑制療法
「基質合成抑制療法」とは、グルコセレブロシドのできる速度を遅らせる(=体内でつくられる量を減らす)ことで、ライソゾームにたまりにくくする治療法です(図6)

各症状を抑える治療も行われる

酵素補充療法や基質合成抑制療法で治療しながら、以下のような症状を抑える治療も行います。
骨の障害
骨がもろくなることによって骨折した場合や、大腿骨頭壊死症を起こした場合は、整形外科の手術や治療を受ける場合があります。
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